הכתבה שלנו היא כתבת זרקור על חברת גמידה סל. אני מכיר את החברה למעלה מעשור כאשר פיתחה טיפול עבור חולי לוקמיה. החברה שינתה את הכיוון שלה והיום המוצר המוביל שלה הוא טיפול למחלות המטולוגיות ממאירות הדורשות השתלת מח עצם.
גמידה סל נסחרת בוול סטריט לפי שווי של 132 מיליון דולר לאחר ירידה של יותר מ-60% בשנה החולפת. עם 70 מיליון דולר בקופה בסוף הרבעון הראשון של השנה – לחברה יש משאבים כספיים עד אמצע שנת 2023 שבו מצפה החברה לקבל אישור למוצר הדגל – טיפול ה-Omidubicel.
בכתבה אסקור בפניכם מעט את הטכנולוגיה של החברה ומדוע בעת הנוכחית ייתכן והשוק מפספס את החברה – ככל הנראה אחת מחברות מדעי החיים הישראליות המעניינות. בין בעלי המניות של גמידה סל אציין את כלל ביוטכנולוגיה המחזיקה בכ-5% מהמניות של החברה ונמצאת בדירקטוריון של החברה ואת אלביט מדיקל המחזיקה בכ-3% מהמניות של החברה.
רקע קצר
למי שאינו מכיר חברת גמידה סל עוסקת בפיתוח מוצרים רפואיים המבוססים על תאי מערכת הדם. המוצרים של החברה מיועדים לטיפול בסרטן הדם ובמחלות דם חמורות. בשנת 2018 המניות של החברה הונפקו בבורסות הנאסד”ק ושם הן נסחרות תחת הסימול GMDA.
המוצר המוביל של החברה – זה המעניק לה את רוב השווי נקרא Omidubicel שבו מבצעת החברה העשרה של תאי גזע מדם אשר נמצא בחבל הטבור. מוצר נוסף של החברה, המבוסס על תאי הרג NK Cells, זוכה לשם GDA-201 ומיועד לטיפול אימונתרפי במחלות סרטן שונות. לחברה יש עוד סדרה של מוצרים בתהליך פיתוח, אשר זוכים לשמות GDA-301, GDA-401, GDA-501 וGDA-601 וכוללים תאי NK שעברו עריכה גנטית כדי לשפר את תפקודם ובכך לייעד אותם לסוגי סרטן ספציפיים כמו מיאלומה, או סרטנים מוצקים.
המוצר המוביל – Omidubicel
חברת גמידה סל נמצאת בעולם של המח העצם – חולים אשר זקוקים להשתלת מח עצם לאחר שטיפולי כימותרפיה ותרופות קשות פגעו במח העצם ומסכנות את החולה. מה גמידה סל עושה? המוצר של החברה אשר זוכה לשם Omnidubicel הוא טיפול שבו מבצעת החברה העשרה של תאי גזע מדם חבל הטבור.
התהליך שפיתחה החברה גמידה סל עושה שימוש במולקולה הנקראת Nicotinamide. קיבל מעמד של תרופת יתום והוכר על ידי ה-FDA כטיפול פורץ דרך – מה שמעניק לו הרבה עדיפויות בעת תהליך האישור ובהגנה הפטנטית שלו.
כדי להבין מהו השוק אליו פונה גמידה סל – צריך להכיר לעומק את הצורך של חולים בהשתלה של מח עצם. מדובר בטיפול אשר מציל חיים במחלות ממאירות כגון לוקמיה או לימפומה. בישראל – אנחנו מכירים זאת היטב עם ארגון “עזר מציון” אשר הקימו במדינת ישראל את מאגר מח העצם עם למעלה מ-1.1 מיליון בני אדם. באמצעות המאגר עזר מציון מאתרת עבור החולים תורם מתאים ובאמצעותם בוצעו עד היום למעלה מ-4,300 השתלות בחולים.
בארצות הברית – המצב הרבה יותר בעייתי. הרבה יותר קשה למצוא תורם מתאים ובלית ברירה חולים מקבלים תרומת מח עצם מתורם זר שלה סיכויי הצלחה נמוכים יותר. על פי הערכות – כ-40% מהחולים אשר זקוקים להשתלה מתורם זר כלל לא מגיעים לכדי השתלה. החולים עושים שימוש במקורות חלופיים כדי לאתר תורם וגם כאן מדובר בתהליך ארוך של כמה חודשים.
בדיוק אל תוך הנישה הזאת נכנסת גמידה סל. החברה עושה שימוש בדם הטבורי כמקור חלופי של תאים להשתלת מח העצם. היתרון הראשון של הדם הטבורי הוא שהמוצר זמין. היתרון השני הוא שאין צורך בהתאמת רקמות מלאה בין התורם לחולה אלא התאמה חלקית בלבד. הבעיה היחידה שנוצרת בדם הטבורי היא שכמות הדם אשר נאסף היא קטנה יחסית וניתן להפיק ממנה מספר קטן של תאי גזע אשר חיוניים להצלחת ההשתלה.
הטכנולוגיה של גמידה סל מאפשרת להעשיר את הדם הטבורי בתאי גזע וכך מגדילה את הסיכוי לקליטת שתל מהירה אצל החולה. התוצאה היא שבאמצעות הטיפול של גמידה סל ניתן להגדיל את מספר ההשתלות האפשריות של מח עצם וכך ניתן לתת מענה טיפולי לחולים שכיום לא קיימת תרופה למחלתם.
יש היום כ-12,000-13,000 חולים בארה”ב אשר זקוקים להשתלת מח עצם מדי שנה – מתוכם לכ-5,200 מהם אין תורם והטיפול של גמידה סל יכול לייצר אלטרנטיבה טיפולית. נתח השוק הפוטנציאלי של החברה הוא סביב 20%-25% מהשוק ומי שצפוי לממן זאת הן חברות הביטוח. בשלב הזה לא ידוע כמה הוא יעלה אבל על פי הערכות זה יהיה סביב 400 אלף דולר. לעשות את המכפלות זה קל – 2,000 חולים בשנה כפול 400 אלף דולר זה 800 מיליון דולר פוטנציאל הכנסות.
אז מהו הסטטוס כרגע?
ניסוי קליני שלב 3 הסתיים בהצלחה. הניסוי עמד הן במטרה העירית והן בכל המטרות המשניות. הפרמטר שנמדד הוא להעריך את הזמן הנדרש ממועד ההשתלה של ה-omnidubicel ועד לקליטתם של תאי הדם הנויטרופילים. בגמידה סל הראו שבקבוצה אשר קיבלה את הטיפול (62 מטופלים) לקח 12 יום בלבד עד שנקלטו תאי הדם – הרבה פחות מאשר קבוצת הביקורת שקיבלה השתלטה סטנדרטית של תאי גזע מדם טבורי ששם זה לקח 22 ימים. בפרק הזמן הזה חולה נמצא בבידוד מלא בבתי החולים ודורש הוצאות אשפוז משמעותיות. גם יתר המדדים שנלקחו בניסוי היו מעולים כמו למשל שיעור החולים בהם הושגה קליטת טסיות דם, או שיעור החולים עם זיהומים חיידקיים
מאחר והטיפול של החברה הינו פורץ דרך – גמידה סל מקבלת הקלות מצד ה-FDA בכל הקשור לאישור הטיפול וקיצור לוחות זמנים. הגשת הבקשה לשיווק, הנקראת BLAמתבצעת על ידי מודולים. בעוד שבתרופה רגילה חברה יכולה להגיש את הבקשה עם כל המודולים יחד – גמידה סל מגישה כל מודול בנפרד והדבר מוביל לקיצור לוחות זמנים. הגשת המודול האחרון צפויה להתרחש במחצית הראשונה של השנה – דהיינו עד סוף יוני 2022.
על בסיס זה מצפה גמידה סל לקבל את האישור לשיווק לקראת סוף השנה כאשר תחילת המכירות מתוכננות להתרחש ברבעון הראשון של שנת 2023. עד לפני כמה חודשים טובים בגמידה סל רצו להקים מערך שיווק עצמאי לתרופה – לגייס אנשי מכירות, לבצע שיווק וכו’. אבל הירידה במחיר המניה קצת שינתה לחברה את התוכניות וסביר להניח שגמידה סל תנסה לחדור לשוק האמריקאי באמצעות שותף אסטרטגי – כנראה ביג פארמה.
המוצר השני – GDA-201
לצד המוצר אשר ממתין לשיווק מקדמת החברה מספר נוסף של מוצרים אשר נמצאים בפיתוח. המוצר שכדאי לעקוב אחריו זוכה לשם GDA-201 אשר מיועד לטיפול בחולי לימפומה. מדובר במוצר אשר מיועד לטפל בחולים אשר מחלתם עמידה לטיפולים המקובלים או היום שהינם חולים בפעם השנייה.
לא אכנס כאן להסבר מה עומד מאחורי המוצר אך הוא מבוצע על תאים מסוג NK אשר עברו העשרה בטכנולוגיה מיוחדת לטיפול אימונותרפי. תאי ה-NK מסוגלים להרוג תאי סרטן כאשר הם פועלים בשילוב עם טיפול נוגדנים כנגד סרטן. הסיבה לכך היא שהנוגדנים יכולים לכוון את התאים אל המטרה.
בדומה לטיפול של ה-Omnidubicel גם כאן החברה מעשירה תאים – פה את תאי ה-NK. לאחר תהליך של העשרת התאים מתבצעת השתלה בחולים.ניסוי קליני שלב 1 שכלל 35 מטופלים נערך בשנת 2018 ותוצאותיו היו מוצלחות והחברה תכננה להתקדם לניסוי קליני שלב 1/2. בחברה מעריכים שניסוי קליני יחל עד סוף השנה.
אחת מההתפתחויות החיוביות שחלה סביב המוצר התרחשה ממש לפני כשבועיים. במקביל להתקדמות הקלינית – החברה שדרגה את הטיפול – כך שהתאים המעושרים יהיו קפואים ולא טריים. החברה רוצה לבצע את הניסוי הקליני באמצעות התאים הקפואים שמאופיינים בחיי מדף ארוכים יותר והייתה זקוקה לאישור ה-FDA לשינוי. בסוף אפריל הגיע האישור.
סיכום
חברת גמידה סל היא חברה מעניינת מאוד עם מוצר פורץ דרך. אחרי למעלה מ-300 מיליון דולר אשר הושקעו בחברה – גמידה סל מגיעה לרגע האמת ומקווה לקבל את אישור ה-FDA למוצר שיביא מזור לחולים אשר זקוקים להשתלת מח עצם ואין להם תורם. הקליניקה מצוינת – אך צריך לקוות שגם ב-FDA יחשבו כך. במקביל, ניתן לצפות כי החברה תפעל למציאת שותף אסטרטגי לשיווק הטיפול בחודשים הקרובים.
בקופה של החברה ישנם 70 מיליון דולר אך כנגדם יש חוב המיר בהיקף של 71.6 מיליון דולר אשר מיועד לפידיון בשנת 2026. המרה של החוב למניות תתרחש רק אם המחיר של מניית החברה יעלה על 17.7 דולר – דבר אשר אינו נראה סביר כרגע. דחייה של החלטת ה-FDA או עיכוב נוסף – עלול להיות קריטי בכל הסיפור הזה מאחר ובחברה צופים לשרוף השנה 60-70 מיליון דולר מפעילות שוטפת ולכן מהלך הוני מתבקש בחברה ולא בטוח שבחברה יעדיפו להמתין לדקה ה-90 או להחלטה על כך.
כך או כך, יש כאן סיפור מעניין של חברה עם מוצר שמגיעה לרגע האמת שלה ללא נזילות מספקת. כל שנותר לקוות הוא שהחלטה חיובית מצד ה-FDA תחזיר את הערך לחברה ויאפשר לגייס כספים נוספים כדי לבצע את פעולות השיווק ולחדור אל השוק הענק הזה עם המון הפוטנציאל הטמון בו.
גילוי נאות:
אין בנכתב לעיל המלצה לביצוע פעולות בני”ע.
כל הפועל על בסיס סקירה זו, לוקח על עצמו את מלוא האחריות להפסדים שעלולים להיגרם לו.
נכון למועד פרסום הכתבה, הח”מ אינו מחזיק במניות המוזכרות בכתבה